7歳のとき、デメトリ・マクシム（Demetri Maxim）は母親が腎不全のために透析を受けている様子を目の当たりにした。2年後、母親は腎移植を受け成功し、生活は通常に戻ったが、そのあともマクシムは多嚢胞腎病（PKD）を遺伝的に受け継ぎ、同じような課題に直面することになった。

DNA、遺伝子

図の説明：画像はAIによって生成され、画像のライセンスを提供するサービスはMidjourneyです。

アメリカでは、人口の約7人に1人が慢性腎臓病（CKD）にかかっており、そのうち10%は遺伝性疾患によるものである。高校時代から、マクシムは治療法を見つけることに取り組んできた。2021年、Nature誌に掲載された研究では、マウスでCRISPR技術を使ってPKDを逆転させることに成功したことが示され、これによりマクシムの信念はより強くなった。彼はスタンフォード大学で計算生物学の修士課程を修め、ヴィヴェク・バラ（Vivek Bhalla）教授の指導のもとで腎臓に関する研究を行っている。

マクシムは遺伝子療法がPKDを逆転させることができるはずだと信じているが、鍵となる課題は、薬剤を安全かつ効果的に病変細胞に届ける方法である。この問題を解決するために、彼は2022年にバイオテクノロジー企業Nephrogenを設立した。同社は人工知能と高度なスクリーニング技術を利用して、腎臓の病変細胞に正確に遺伝子編集薬を届ける特別な送達システムを開発している。Nephrogenは2025年のTechCrunch Disruptカンファレンスで20人の決勝進出者の中に入っている。

3年の研究開発の結果、マクシムはNephrogenが現在FDAが承認している「ベクター」よりも100倍も高い効率で薬剤を腎臓に運ぶ送達機構を成功裏に作成したと主張している。次に、Nephrogenは新しい送達機構と開発した薬剤を臨床試験へと進めていく予定であり、2027年に開始する予定である。

臨床試験を支援するために、Nephrogenは400万ドルのシード資金調達を行っている。自身がPKDの課題に直面した経験があるため、マクシムは臨床試験に参加することを決めた。彼は、病気の間は背中が痛くなり、頻繁に医療機関を訪れる必要があり、現時点で使用されている薬は病状を効果的に遅らせることが出来ず、ただ尿量を増やすだけだと言っている。彼は常に病気が悪化し、透析が必要になるリスクにさらされており、それゆえNephrogenの研究成果は非常に重要である。

Nephrogenの治療法が成功すれば、マクシムのPKDを完全に治すことができるかもしれない。Nephrogenについて詳しく知りたい人や、他のスタートアッププロジェクトをもっと見たい人は、10月27日から29日にサンフランシスコで開催されるTechCrunch Disruptカンファレンスにぜひ参加してほしい。

重要なポイント：

🌟 マクシムは幼い頃、母親が腎臓病のために透析を受けている姿を見て、多嚢胞腎病（PKD）を遺伝的に受け継いだ。

🧬 Nephrogenは人工知能と先進技術を利用して、FDAが承認しているベクターよりも100倍も効率的な薬剤送達システムを開発している。

🚀 同社は2027年に臨床試験を始める予定で、現在400万ドルのシード資金調達を行っている。