在七歲時,德梅特里・馬克西姆(Demetri Maxim)目睹了母親因腎功能衰竭而接受透析的痛苦。兩年後,母親成功接受了腎移植,儘管手術讓她的生活恢復了正常,但這一切並未結束,馬克西姆遺傳了多囊腎病(PKD),也面臨着相似的挑戰。

DNA,基因

圖源備註:圖片由AI生成,圖片授權服務商Midjourney

在美國,大約七分之一的人口患有慢性腎病(CKD),而這些病例中有10% 是由遺傳病引起的。自高中的時候起,馬克西姆便致力於尋找治癒的方法。2021年,Nature 雜誌發表了一項研究,證實在小鼠中利用 CRISPR 技術可以逆轉 PKD,這讓馬克西姆堅定了信念。他在斯坦福大學攻讀計算生物學研究生學位,並在教授維韋克・巴拉(Vivek Bhalla)的指導下進行腎臟研究。

雖然馬克西姆相信基因療法可以逆轉 PKD,但關鍵的挑戰在於如何將藥物安全有效地送達病變細胞。爲了解決這一難題,他於2022年創立了生物科技初創公司 Nephrogen,該公司利用人工智能和先進的篩選技術開發了一種特殊的遞送系統,以精準輸送基因編輯藥物到腎臟病變細胞。Nephrogen 在2025年 TechCrunch Disrupt 大會上入圍20個決賽選手之一。

經過三年的研發,馬克西姆聲稱 Nephrogen 已成功創造出一種遞送機制,其運輸藥物到腎臟的效率比目前 FDA 批准的 “載體” 高出100倍。接下來,Nephrogen 計劃將其新型遞送機制和所開發的藥物推進到臨牀研究,預計將在2027年開始。

爲了支持臨牀研究,Nephrogen 正在進行400萬美元的種子輪融資。由於親身面對 PKD 的挑戰,馬克西姆決定參與臨牀試驗。他坦言,患病期間常常感到背部疼痛,頻繁就醫,而且現有的藥物無法有效減緩病情,只能增加排尿次數。他隨時面臨病情惡化、需要透析的風險,這讓 Nephrogen 的研究成果顯得尤爲重要。

如果 Nephrogen 的治療方案取得成功,或許可以徹底治癒馬克西姆的 PKD。想要親身瞭解 Nephrogen 並觀看更多創業項目展示的朋友們,歡迎參加將於10月27日至29日在舊金山舉辦的 TechCrunch Disrupt 大會。

劃重點:

🌟 馬克西姆小時候經歷母親因腎病接受透析的痛苦,遺傳了多囊腎病(PKD)。

🧬 Nephrogen 利用人工智能和先進技術開發高效藥物遞送系統,效率比 FDA 批准載體高出100倍。

🚀 該公司計劃在2027年進行臨牀研究,目前正在進行400萬美元的種子輪融資。