5月12日，俄亥俄州立大學研究團隊推出DiffSMol，一款生成式人工智能模型，專爲生成候選藥物的3D結構設計（https://news.osu.edu）。DiffSMol通過分析已知配體(與蛋白質靶點結合的分子)的形狀，僅需數秒即可生成具有優異結合特性的新型3D分子，成功率高達61.4%，遠超此前研究僅12%的水平。AIbase觀察到，這一突破性進展有望重塑長達十年的藥物研發流程，顯著提升效率與成本效益。

互聯網醫療，醫藥o2o,藥

核心技術:快速生成高潛力候選藥物

DiffSMol基於先進的生成式AI框架，通過學習已知配體的形狀特徵，生成不存在於現有化學數據庫中的新型3D分子結構。研究團隊利用條件生成技術，確保新分子與蛋白質靶點具有更強的結合親和力。AIbase瞭解到，DiffSMol在生成單分子時僅需1秒，相比傳統計算方法效率提升數百倍。測試結果顯示，模型在cyclin-dependent kinase6（CDK6）(用於調控細胞週期、抑制癌症生長)和neprilysin(NEP)(用於減緩阿爾茨海默病進展)兩種關鍵藥物靶點的案例研究中，生成的分子表現出優於已知配體的特性，展現了其在抗癌和神經退行性疾病治療中的巨大潛力。

開源賦能:推動全球研究協作

DiffSMol的研發團隊已將其代碼和數據集完全開源，託管於GitHub（https://github.com/osu-ninglab/DiffSMol），以鼓勵全球科學家參與優化與應用。AIbase編輯團隊認爲，這一開放策略將加速生成式AI在藥物設計領域的普及，尤其對資源有限的中小型研究機構意義重大。研究還得到了國家科學基金會、國家醫學圖書館及國家轉化科學推進中心的資助，凸顯了其學術與應用價值。社交媒體討論指出，DiffSMol的低計算需求(可在標準硬件上運行)使其成爲獨立實驗室的理想工具。

侷限與未來:突破配體依賴

儘管DiffSMol在候選藥物生成上表現卓越，其當前模型仍依賴已知配體的形狀特徵，無法完全從頭設計分子。研究團隊表示，未來將通過引入多模態數據（如蛋白質-配體相互作用、基因表達數據）進一步優化模型，打破這一限制。AIbase分析認爲，隨着生成式AI技術的迭代，DiffSMol有望實現端到端藥物設計，從靶點識別到分子合成全流程自動化。社交媒體上，行業專家預測，類似DiffSMol的工具可能在未來5年內將藥物研發時間縮短30%以上。

行業背景:生成式AI的藥物研發熱潮

DiffSMol的發佈正值生成式AI在藥物研發領域的快速崛起。AlphaFold在2021年解決了蛋白質3D結構預測難題，而Insilico Medicine和AbSci等公司已將AI生成分子推向臨牀試驗。AIbase注意到，生成式AI通過虛擬篩選和從頭設計，將傳統藥物研發成本從平均25億美元降低至數千萬美元，成功率也從不足10%提升至部分案例中的90%。然而，DiffSMol以其高成功率和開源屬性在衆多模型中脫穎而出，成爲學術界與產業界的焦點。

藥物設計的AI革命

DiffSMol的成功標誌着生成式AI正在從理論走向實際應用，爲癌症、阿爾茨海默病等複雜疾病的治療帶來新希望。AIbase編輯團隊預計，隨着開源社區的貢獻和模型的持續優化，DiffSMol將成爲藥物研發的標杆工具，推動行業向更快、更經濟的方向轉型。然而，模型需進一步驗證其在臨牀前和臨牀試驗中的表現，以確保生成分子的安全性和有效性。